Herramienta de ADN «corrige» 89% de errores genéticos asociados a enfermedades

Los científicos estadounidenses han desarrollado una nueva técnica de «edición genética». Se llama «Prime Editing». La tecnología fue descrita como un» procesador de texto genético » capaz de reescribir con precisión el ADN.

El descubrimiento fue anunciado esta semana en Nature.

La investigación ha demostrado que la tecnología puede corregir el 89% de las 75.000 variaciones genéticas asociadas a enfermedades.

Ha sido probado para corregir variantes genéticas que causan anemia falciforme o enfermedad de Tay-Sachs.

Científicos sostienen que el método, capaz de editar directamente células humanas, lo hace de forma «precisa, eficiente y versátil», escribe la BBC.

El descubrimiento no es totalmente nuevo. En 2017, científicos chinos consiguieron editar una secuencia de ADN en un embrión y eliminaron una enfermedad genética en un experimento exitoso.

Era difícil imaginar que, en tan poco tiempo, los científicos pudieran desarrollar una nueva herramienta capaz de corregir las mutaciones genéticas de forma mucho más eficaz que CRISPR. Pero sucedió.

«Una de las mayores aspiraciones de los que estudian genética es encontrar una herramienta que, con precisión, pueda alterar el genoma en cualquier momento. Creemos que con la primera edición estamos cada vez más cerca de conseguirlo», explicó David Liu, autor del estudio A Scientific American.
«No conocemos otra tecnología de edición de células de mamiferos que ofrezca este nivel de versatilidad y precisión», añadió.

¿QUÉ ES CRISPR?

Es una técnica que permite alterar, borrar o sustituir genes en plantas o animales, entre ellos el hombre.

En ese momento, el experimento se realizó con embriones producidos en laboratorio y no implantados.

Los científicos de la Universidad Sun Yat-sen editaron la base genética y corrigieron el error que origina la beta talasemia, enfermedad de la sangre.

Visto más a la lupa, en la práctica, esta técnica de edición genética, CRISPR-Cas9, utiliza la enzima Cas9 acoplada a un poco de ARN para penetrar en células vivas.

Una herramienta que permite «cortar y pegar» fragmentos de ADN y corregir errores asociados con enfermedades o la creación de plantas y frutos más resistentes a las plagas de la agricultura.

Pero había un «pero». CRISPR-Cas9 actúa como una tijera que corta la doble hélice del ADN y eso puede provocar cambios en el genoma, es decir, efectos secundarios. Su utilización dependerá siempre de la superación de estos efectos.

REVOLUCIÓN LLAMADA PRIME EDITING
La primera edición cambia la estrategia de «cortar y pegar» a un sistema de procesamiento de textos con mayor precisión. En teoría, permitirá corregir el 89% de las variantes genéticas humanas asociadas a enfermedades.

¿Cómo funciona? En lugar de unirse a Cas9 con un poco de ARN, la enzima se une a la proteína transcriptasa inversa que utiliza una secuencia de ADN objetivo para iniciar su edición genética. Luego, un nuevo tipo de guía, «pegARN» dirigirá el «editor de calidad» a ese lugar objetivo, donde la Cas9 modificada puede cortar y pegar la secuencia de ADN.

Los investigadores han demostrado que este método puede corregir con precisión variantes genéticas que causan enfermedades como la anemia falciforme, que tiene su origen en una mutación que altera la hemoglobina y la enfermedad de Tay-Sachs, una enfermedad rara y degenerativa que afecta al sistema nervioso central.